Cum AI transformă tratamentul bolilor rare

Inteligența Artificială în Biotehnologie

Industria biotehnologică modernă dispune de instrumente avansate pentru editarea genelor și proiectarea medicamentelor, dar mii de boli rare rămân netratate. Potrivit liderilor de la Insilico Medicine și GenEditBio, problema persistentă a fost lipsa de personal calificat pentru a continua cercetările. Inteligența artificială devine acum un multiplicator de forță care permite oamenilor de știință să abordeze probleme pe care industria le-a ignorat mult timp.

În cadrul Web Summit Qatar, Alex Aliper, CEO și fondator al Insilico, a prezentat scopul companiei de a dezvolta o „superinteligență farmaceutică”. Insilico a lansat recent „MMAI Gym”, care își propune să antreneze modele de limbaj generaliste, precum ChatGPT și Gemini, pentru a performa la fel de bine ca modelele specializate. Obiectivul este de a construi un model multi-modal și multi-task care poate rezolva simultan diverse sarcini de descoperire de medicamente cu o acuratețe superumană.

Provocările și Soluțiile AI

Aliper a subliniat necesitatea tehnologiei pentru a crește productivitatea industriei farmaceutice și a aborda lipsa de forță de muncă și talent în acest domeniu. «Avem nevoie de sisteme mai inteligente pentru a aborda această problemă», a declarat Aliper. Platforma Insilico procesează date biologice, chimice și clinice pentru a genera ipoteze despre ținte de boală și molecule candidate. Prin automatizarea unor etape care anterior necesitau echipe mari de chimiști și biologi, Insilico poate explora spații de design vaste, nominaliza candidați terapeutici de înaltă calitate și chiar repune în uz medicamente existente — toate la costuri și timp reduse dramatic.

De exemplu, compania a utilizat recent modelele sale AI pentru a identifica dacă medicamentele existente ar putea fi reutilizate pentru a trata ALS, o boală neurologică rară. Totuși, blocajul de muncă nu se oprește la descoperirea de medicamente. Chiar și când AI poate identifica ținte sau terapii promițătoare, multe boli necesită intervenții la un nivel biologic mai fundamental.

Editarea Genetică și AI

GenEditBio face parte din „al doilea val” al editării genetice CRISPR, unde procesul se mută de la editarea celulelor în afara corpului (ex vivo) la livrarea precisă în interiorul corpului (in vivo). Scopul companiei este de a face editarea genetică o injecție unică direct în țesutul afectat. «Am dezvoltat un ePDV proprietar, sau vehicul de livrare a proteinelor, și este o particulă asemănătoare unui virus», a explicat Tian Zhu, co-fondator și CEO al GenEditBio.

Compania spune că platforma sa NanoGalaxy folosește AI pentru a analiza datele și a identifica modul în care structurile chimice se corelează cu țintele specifice de țesut (cum ar fi ochiul, ficatul sau sistemul nervos). AI prezice apoi ce ajustări ale chimiei unui vehicul de livrare îl vor ajuta să transporte o încărcătură fără a declanșa un răspuns imun. GenEditBio testează ePDV-urile sale in vivo în laboratoare umede, iar rezultatele sunt introduse în AI pentru a îmbunătăți acuratețea predictivă pentru următoarea rundă.

Viitorul Tratamentele Personalizate

Livrarea eficientă și specifică țesutului este o condiție prealabilă pentru editarea genetică in vivo, spune Zhu. Ea susține că abordarea companiei sale reduce costul bunurilor și standardizează un proces care a fost istoric dificil de scalat. «Este ca și cum ai obține un medicament de pe raft [care funcționează] pentru mai mulți pacienți, ceea ce face medicamentele mai accesibile și accesibile pacienților la nivel global», a declarat Zhu.

Compania sa a primit recent aprobarea FDA pentru a începe testele de terapie CRISPR pentru distrofia corneeană. Ca și în cazul multor sisteme bazate pe AI, progresul în biotehnologie se lovește în cele din urmă de o problemă de date. Modelarea cazurilor limită ale biologiei umane necesită mult mai multe date de înaltă calitate decât pot obține în prezent cercetătorii.

Nevoia de Date Echilibrate

«Încă avem nevoie de mai multe date de bază provenite de la pacienți», a spus Aliper. «Corpul de date este puternic părtinitor față de lumea occidentală, unde este generat. Cred că trebuie să avem mai multe eforturi locale, pentru a avea un set mai echilibrat de date originale, sau date de bază, astfel încât modelele noastre să fie mai capabile să le gestioneze.» Aliper a spus că laboratoarele automatizate ale Insilico generează date biologice pe mai multe straturi din probe de boală la scară, fără intervenție umană, pe care le introduce apoi în platforma sa de descoperire bazată pe AI.

Zhu afirmă că datele de care AI are nevoie există deja în corpul uman, modelate de mii de ani de evoluție. Doar o mică fracțiune din ADN codifică direct proteine, în timp ce restul acționează mai degrabă ca un manual de instrucțiuni pentru comportamentul genelor. Această informație a fost istoric dificil de interpretat pentru oameni, dar este din ce în ce mai accesibilă modelelor AI, inclusiv eforturilor recente precum AlphaGenome de la Google DeepMind.

GenEditBio aplică o abordare similară în laborator, testând mii de nanoparticule de livrare în paralel, mai degrabă decât una câte una. Seturile de date rezultate, pe care Zhu le numește „aur pentru sistemele AI”, sunt folosite pentru a antrena modelele sale și, din ce în ce mai mult, pentru a sprijini colaborările cu parteneri externi.

Unul dintre următoarele mari eforturi, potrivit lui Aliper, va fi construirea de gemeni digitali ai oamenilor pentru a derula teste clinice virtuale, un proces pe care el îl consideră „încă în fază incipientă”. «Suntem pe un platou de aproximativ 50 de medicamente aprobate de FDA în fiecare an, și trebuie să vedem o creștere», a spus Aliper. «Există o creștere a tulburărilor cronice pentru că îmbătrânim ca populație globală [...] Speranța mea este ca în 10 până la 20 de ani, să avem mai multe opțiuni terapeutice pentru tratamentul personalizat al pacienților.»